Yaşlanmayı tersine çevirme ve hücresel onarım alanında tarihi bir adım atıldı. Amerika Birleşik Devletleri merkezli biyoteknoloji şirketi Life Biosciences, yaşlanmış hücreleri yeniden gençleştirmeyi hedefleyen gen terapisinin dünyada ilk kez bir insan üzerinde denendiğini duyurdu. Körlüğe neden olan glokom hastalığının tedavisinde çığır açması beklenen bu klinik çalışmada, 9 Haziran itibarıyla ilk gönüllüye gen terapisi uygulandı.
Programlama Teknolojisi Nasıl Çalışıyor?
Bilim dergisi Scientific American'da yayımlanan detaylara göre, bu yeni nesil tedavi 'kısmi yeniden programlama' olarak adlandırılan yenilikçi bir mekanizmaya dayanıyor. İşlem sırasında, yaşlı hücreleri genç hücreler gibi davranmaya teşvik eden üç spesifik gen aktif hale getiriliyor.
Temel amaç, hücreleri tamamen kök hücreye dönüştürüp mevcut kimliklerini kaybettirmeden, onları daha genç bir biyolojik evreye taşımak olarak açıklanıyor. Araştırmacılar, bu üç genin ürettiği proteinler sayesinde optik siniri oluşturan retinal ganglion hücrelerinin yeniden yapılanmasını ve onarımını sağlamayı hedefliyor.
İlk Hedef Görme Kaybını Engellemek
Gen terapisinin öncelikli odak noktası, organları bütünsel olarak gençleştirmekten ziyade yaşa bağlı gelişen spesifik hastalıklara kalıcı çözümler bulmak. Bu doğrultuda, göz ile beyin arasındaki bağlantıyı sağlayan ve yetişkinlik döneminde kendiliğinden yenilenmeyen optik sinirdeki hasarın onarılması planlanıyor. Klinik deney kapsamında öncelikle 12 glokom hastasının tedavi edilmesi kararlaştırıldı. Sürecin ilerleyen aşamalarında ise optik sinirde ani tahribata yol açan NAION hastalarının da bu kapsama dahil edilmesi öngörülüyor.
Harvard Çalışmaları Deneye Işık Tuttu
Yeni nesil gen terapisinin temelinde, 2020 yılında Harvard Tıp Fakültesi'nden David Sinclair ve ekibi tarafından yürütülen kapsamlı araştırmalar yer alıyor. Söz konusu çalışmalarda, belirlenen genlerin aktive edilmesinin laboratuvar farelerindeki hasarlı optik sinirlerde yenilenmeyi tetiklediği ve yaşlı farelerde görme kaybını tersine çevirebildiği kanıtlanmıştı. Şirket yetkilileri, bugüne kadar kemirgenler ve primatlar üzerinde yapılan denemelerde de ciddi bir yan etki gözlemlenmediğini vurguluyor.
Tedavi Kontrol Altında Tutulabiliyor
Deneyde, genleri hücrelere güvenli bir şekilde taşımak amacıyla tıpta yaygın olarak tercih edilen viral vektörler kullanılıyor. Sistemin en dikkat çeken güvenlik önlemi ise genlerin dışarıdan bir müdahale ile tamamen kontrol edilebilir olması. Tedavi sürecinde katılımcıya verilen doksisiklin etken maddeli antibiyotik sayesinde genler aktif ediliyor, ilacın alımı kesildiğinde ise genlerin faaliyeti durduruluyor. Şirketin bilim sorumlusu Sharon Rosenzweig-Lipson, bu mekanizmanın kendilerine hücresel süreçler üzerinde çok büyük bir kontrol imkanı sağladığını ifade ediyor.
Yenilikçi yaklaşım tıp ve bilim dünyasında büyük bir yankı uyandırsa da, uzmanlar olası yan etkilere ve risklere karşı temkinli yaklaşılması gerektiğinin altını çiziyor. Bazı araştırmacılar, hücrelerin yeniden programlanması sürecinde kontrolsüz çoğalma yaşanması ve bunun sonucunda kanserli yapıların tetiklenmesi ihtimalinden endişe duyuyor. Seattle merkezli Optispan şirketinden Matt Kaeberlein ve Avustralya Centre for Eye Research uzmanlarından Pete Williams, tedavinin büyük bir potansiyel taşıdığını ancak teknolojinin henüz çok erken bir aşamada bulunduğunu hatırlatıyor. Mevcut sürecin, kamuoyunda gerçekçi olmayan beklentiler yaratmadan yalnızca tedavinin güvenliğini kanıtlamaya odaklanarak ilerlemesi gerektiği belirtiliyor.
